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年9月17日/医麦客新闻eMedClubNews/--近日，根据NatureReviewsDrugDiscovery发布的报告，在即将到来的年第四季度，市场预计将迎来几款重磅药物（FDA批准），包括了靶向补体的抗体药物、CAR-T细胞、RNAi疗法。
另外，一款干细胞疗法Ryoncil的PDUFA日期为9月30日，有望成为美国FDA批准的首个干细胞药物，小编先四舍五入算第四季度啦~~
?sutimlimab：PDUFA日期—11月13日
赛诺菲的sutimlimab是免疫系统经典补体途径中C1s的单克隆抗体抑制剂，也是继Alexion公司的C5抗体Soliris、Ultomiris之后，又一个靶向补体的重磅抗体药物。目前，FDA正在对其进行优先审查，用于治疗冷凝集素疾病（CAD）患者的C1激活溶血。CAD是一种慢性罕见的血液疾病，仅在美国就影响到大约5,人，sutimlimab也已经被授予孤儿药和突破性治疗称号。
一项单臂III期临床试验（CARDINAL）的数据显示，sutimlimab达到了主要的综合疗效终点，其中54％的患者血红蛋白水平较基线水平有所提高，62％的患者在第26周时血红蛋白达到正常水平≥12g/dl，71％的患者第5周后仍无需输血。
如果获得批准，sutimlimab将成为治疗CAD患者的首个上市药物。PDUFA目标行动日期是年11月13日。
?liso-cel（Breyanzi）：PDUFA日期—11月16日
lisocabtagenemaraleucel(liso-cel,预期商品名为Breyanzi，是百时美施贵宝(BMS)年以亿美元收购Celgene时获得的一款自体CD19CAR-T疗法。目前正在美国，欧盟和日本进行监管审查，用于治疗既往至少2种方案系统治疗失败的复发/难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)成人患者。PDUFA行动日期在推迟后定为年11月16日。
目前，美国FDA已经批准了3款CAR-T产品上市，分别是诺华的Kymriah（针对B-ALL和LBCL定价分别为47.5万美元和37.3万美元）、吉利德/Kite的Yescarta（定价37.3万美元）和Tecartus（拟定价37.3万美元）。
这三款CAR-T产品也都靶向CD19，Kymriah用于治疗25岁以下复发难治性B淋巴细胞急性白血病(B-ALL)患者和复发难治性LBCL患者成年患者；Yescarta用于治疗复发难治性LBCL的成年患者；Tecartus则用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。从适应症来看，liso-cel获批上市后，主要与Kymriah和Yescarta竞争。
而liso-cel的特点在于，其是将纯化的CD4+和CD8+CAR-T细胞按照1:1比例回输，虽然这使生产制造变得相对复杂，但它也被认为减少了产品的变异性和提高了安全性。
在一项名为TRANSCENDNHL的临床试验中，liso-cel治疗了例复发/难治性LBCL患者，在例可评估疗效的患者中，总缓解率(ORR)为73％，完全缓解率(CR)为53％。这与报道的Yescarta的ZUMA-1试验和Kymriah的JULIET试验的历史数据具有良好的可比性，Yescarta的CR为51%，Kymriah的CR为32%；安全性方面，liso-cel在上述试验中仅有2％的患者发生3级或更高级别的CRS，Yescarta和Kymriah分别为13%和23%。
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?Lumasiran：PDUFA—12月3日
Lumasiran是Alnylam公司开发的一款siRNA治疗药物，靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1），目前已被FDA授予突破性疗法称号和优先审评资格，PDUFA目标行动日期是年12月3日。Alnylam也向欧洲药品管理局（EMA）递交了Lumasiran的营销授权申请(MAA)。
在一项名为ILLUMINATE-A的III期临床试验中，Lumasiran达到主要终点，安全性和耐受性都良好。在6个月时，Lumasiran使患者的草酸尿水平相较于基线降低了65％，与安慰剂相比降低了54％。此外，接受Lumasiran治疗的患者中，约有52％的患者草酸尿水平达到了正常范围，84％接近正常水平，而接受安慰剂的患者中没有一个达到或接近正常水平。
如果获得批准，Lumasiran将是首个上市的治疗PH1的药物；此外，Alnylam目前已经拥有两款商业化的siRNA产品，Onpattro(patisiran)和Givlaari（givosiran），也是目前仅有的两款获得FDA批准上市的RNAi疗法，Lumasiran或将成为第三个获批的RNAi疗法。
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?Ryoncil：PDUFA日期—9月30日
Ryoncil（Remestemcel-L）是一款同种异体干细胞疗法，来自捐赠者提供的骨髓的间充质干细胞，用于儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)。FDA已授予了其优先审查资格，PDUFA目标行动日期为年9月30日。
年8月15日，FDA的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以9：1的投票结果，认为现有数据支持Ryoncil在治疗SR-aGVHD儿科患者中的疗效。
今年5月时，在BiologyofBloodandMarrowTransplantation杂志上发表的三篇经过同行评审的文章，详细介绍了Ryoncil在急性移植物抗宿主病(aGvHD)儿童和成人患者中的三项单独的试验的积极结果，并支持了Ryoncil的BLA。
此外，Ryoncil在今年的新冠治疗中也展现了极大的潜力。4月5日，美国FDA批准Ryoncil的IND，用于新型冠状病毒肺炎患者治疗急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。在之后公布的临床研究数据中显示，两次静脉输注Ryoncil，患者生存率达83％。5月6日，Ryoncil在美国进行的一项例患者的随机安慰剂对照Ⅱ/Ⅲ期试验中，也进行了首例患者给药。
赋能加速获批带来的产业转化挑战
近年来，生物创新药凭借其药理活性高、特异性强、治疗效果好的特点，在全球医药市场大放异彩，占据了很大的市场份额；其中抗体类的生物制剂风头正盛、细胞/基因治疗等个性化疗法正冉冉升起，并且这些药物的快速发展和加速获批，对整个行业的产业转化能力带来了巨大的挑战，同时带来了发展的机遇。
继BPIT生物药创新技术大会在南京举办之后，承接生物创新药产业转化的姊妹会议的BPID生物药产业发展大会将于年11月2日-3日在苏州凯宾斯基酒店拉开帷幕。
大会聚焦抗体药物、细胞与基因治疗、预防和治疗性疫苗、干细胞再生医学等热门生物医药领域，满足参会者在产业化过程中对临床前药效毒理、临床试验和商业化生产以及产业落地、投融资的全方位需求。感兴趣的小伙伴赶紧报名参加吧！点击上图查看大会日程点击文末注册报名招商合作：+4（参展）+1（参会）邮箱：service_tlb.